مقالات

با تزریق و یا جایگزینی سلول های بنیادی خون بندناف در بافت هایی که آسیب جدی دیده اند می توانیم به بهبودی و تشکیل سلول های جدید بافت کمک کنیم . همچنین دستیابی به این سلول ها بسیار آسان است.

پیوند سلول های بنیادی خون بندناف برای درمان کم‌خونی آپلاستیک شدید؛ گام تاریخی FDA در پزشکی بازساختی بوده است.

سازمان غذا و داروی آمریکا در دسامبر ۲۰۲۵ با تأیید داروی سلولی omidubicel-onlv، نخستین درمان پیوندی مبتنی بر سلول‌های بنیادی خون‌ساز را برای بیماران مبتلا به کم‌خونی آپلاستیک شدید تصویب کرد؛ این رویداد می‌تواند مسیر درمان این بیماری نادر اما مرگ‌بار را برای بیمارانی که دهنده سازگار ندارند، به‌طور بنیادین تغییر دهد.

کم‌خونی آپلاستیک چیست؟

• کم‌خونی آپلاستیک شدید: یکی از خطرناک‌ترین اختلالات نارسایی مغز استخوان است که در آن تولید سلول‌های خونی حیاتی به‌شدت کاهش می‌یابد.
• درمان قطعی: درمان این بیماری، پیوند سلول‌های بنیادی خون‌ساز است، اما نبود دهنده سازگار همواره مانعی اساسی بوده است.
• داروی مبتنی بر سلول بنیادی : در چنین شرایطی، تأیید داروی omidubicel-onlv با نام تجاری Omisirge به‌عنوان نخستین سلول‌درمانی پیوندی برای این بیماران، نقطه عطفی در پزشکی بازساختی محسوب می‌شود.
• این درمان که بر پایه سلول‌های بنیادی خون بندناف گسترش‌یافته در خارج از بدن توسعه یافته، توانسته است در کارآزمایی‌های بالینی نرخ بقای بالا، بازسازی سریع سیستم ایمنی و کاهش عوارض خطرناک پس از پیوند را نشان دهد.

چرا خون بندناف ؟

پزشکی بازساختی طی دو دهه اخیر از یک حوزه صرفاً پژوهشی به یکی از ارکان درمان‌های نوین تبدیل شده است. سلول‌های بنیادی، به‌ویژه سلول‌های بنیادی خون‌ساز، نقش محوری در درمان بیماری‌های خونی، نقص‌های ایمنی و برخی سرطان‌ها دارند.

•  خون بند ناف : به‌عنوان منبعی غنی، در دسترس و با ریسک کمتر بروز بیماری پیوند علیه میزبان، توجه زیادی را به خود جلب کرده است. ب

با این حال، محدودیت تعداد سلول‌های موجود در هر واحد خون بند ناف، استفاده گسترده از آن را دشوار می‌کرد. توسعه فناوری‌های گسترش ex vivo سلول‌های بنیادی، این مانع را تا حد زیادی برطرف کرده و زمینه را برای تولید درمان‌هایی مانند omidubicel فراهم آورده است.

رفع موانع درمان با سلول های خون بندناف در سال های اخیر

کم‌خونی آپلاستیک شدید سال‌ها به‌عنوان بیماری‌ای با پیش‌آگهی نامطلوب شناخته می‌شد. در دهه‌های گذشته، درمان‌های حمایتی و داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی تنها گزینه‌های موجود بودند. با پیشرفت پیوند مغز استخوان، امید تازه‌ای برای درمان قطعی بیماران ایجاد شد، اما این روش وابستگی شدیدی به وجود دهنده سازگار خانوادگی یا غیرخانوادگی داشت. در بسیاری از کشورها، درصد بالایی از بیماران هرگز دهنده مناسب پیدا نمی‌کنند.

• استفاده از خون بند ناف: از اواخر قرن بیستم آغاز شد. مزیت اصلی این منبع، نیاز کمتر به تطابق کامل HLA بود، اما تأخیر در بازسازی سیستم ایمنی و خطر عفونت، چالش‌های اصلی آن محسوب می‌شد.
• شرکت Gamida Cell  :با توسعه فناوری گسترش سلول‌های CD34+ از خون بند ناف و تولید omidubicel، تلاش کرد این محدودیت‌ها را برطرف کند. نخستین تأیید FDA برای این محصول در سال ۲۰۲۳ و برای بیماران مبتلا به بدخیمی‌های خونی صادر شد و راه را برای گسترش کاربرد آن در بیماری‌های غیرسرطانی هموار کرد.

تأیید جدید FDA بر پایه نتایج یک مطالعه بالینی فاز ۱/۲، تک‌مرکزی و open-label انجام شده است. این مطالعه بیماران مبتلا به کم‌خونی آپلاستیک شدید را شامل می‌شد که فاقد دهنده سازگار سلول‌های بنیادی بودند. بیماران پس از دریافت conditioning با شدت کاهش‌یافته، تحت پیوند omidubicel قرار گرفتند.

• شاخص‌های اصلی ارزیابی: شامل زمان بازسازی نوتروفیل‌ها، میزان موفقیت پیوند، بروز بیماری پیوند علیه میزبان، بقای کلی و بقای بدون بیماری

 داده‌های تکمیلی این مطالعه در نشست سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا در دسامبر ۲۰۲۵ ارائه شد که اعتبار علمی نتایج را بیش از پیش تقویت کرد.

نتایج

نتایج به‌دست‌آمده از این مطالعه، فراتر از انتظارات اولیه بود. در جمعیت اولیه اثربخشی، اکثر بیماران بازسازی پایدار نوتروفیل‌ها را تجربه کردند و میانگین زمان رسیدن به سطح ایمن نوتروفیل‌ها به‌طور قابل‌توجهی کوتاه بود. داده‌های ارائه‌شده در نشست ASH نشان داد که ۹۵ درصد بیماران طی کمتر از دو هفته به بازسازی سریع نوتروفیل دست یافته‌اند. نرخ بقای کلی و بقای بدون بیماری هر دو ۹۴ درصد گزارش شد که برای بیماری‌ای با چنین شدت و خطر بالایی، رقم چشمگیری محسوب می‌شود. نکته قابل‌توجه دیگر، عدم مشاهده موارد شدید بیماری پیوند علیه میزبان حاد یا مزمن بود؛ عارضه‌ای که یکی از مهم‌ترین نگرانی‌ها در پیوندهای سلولی است.

سه دستاورد مهم تحقیقات علمی

تأیید omidubicel-onlv چند دستاورد اساسی به همراه دارد.

• اول: این دارو نخستین سلول‌درمانی پیوندی تأییدشده برای کم‌خونی آپلاستیک شدید است و یک گزینه واقعی درمانی برای بیماران بدون دهنده سازگار فراهم می‌کند.
• دوم: این موفقیت جایگاه خون بند ناف را به‌عنوان منبعی قابل اتکا در پزشکی بازساختی تثبیت می‌کند.
• سوم: نتایج بالینی نشان می‌دهد که گسترش ex vivo سلول‌های بنیادی می‌تواند محدودیت‌های سنتی پیوند خون بند ناف، از جمله تأخیر در بازسازی سیستم ایمنی، را برطرف کند. از منظر کلان‌تر، این تأیید نشان‌دهنده تغییر رویکرد FDA به سمت پذیرش سریع‌تر درمان‌های نوین سلولی برای بیماری‌های نادر با نیاز درمانی برآورده‌نشده است.

انجام مطالعات چند مرکزی با جمعیت بیمار بیشتر

با وجود نتایج امیدوارکننده، مسیر پژوهش در این حوزه همچنان ادامه دارد. گام بعدی شامل انجام مطالعات چندمرکزی با جمعیت بیماران بزرگ‌تر برای تأیید نتایج فعلی در شرایط متنوع بالینی است.

همچنین بررسی اثربخشی omidubicel در سایر اختلالات نارسایی مغز استخوان و حتی بیماری‌های خودایمنی شدید می‌تواند افق‌های جدیدی را بگشاید.

از سوی دیگر، پایش بلندمدت بیماران برای ارزیابی عوارض دیررس، پایداری پیوند و کیفیت زندگی اهمیت ویژه‌ای دارد. هم‌زمان، توسعه نسل‌های بعدی سلول‌درمانی‌های مبتنی بر خون بند ناف می‌تواند به کاهش هزینه‌ها و افزایش دسترسی بیماران در سطح جهانی منجر شود. در مجموع، تأیید omidubicel-onlv نه‌تنها یک موفقیت درمانی برای بیماران مبتلا به کم‌خونی آپلاستیک شدید است، بلکه نمادی از بلوغ پزشکی بازساختی و ورود سلول‌درمانی به جریان اصلی درمان‌های بالینی به‌شمار می‌رود.

پایان مطلب/